وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية «MHRA» في المملكة المتحدة على العلاج الجيني الجديد لمرضى أمراض الدم الوراثية، بما فيها فقر الدم المنجلي ومرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم.
أفادت الوكالة في بيان لها، أن الموافقة جاءت بعد تقييم صارم لسلامة وفعالية العلاج، والذي يُعرف باسم ”كاسجيفي“ أو ”إكسا – سيل“ «exa-cel».
العلاج الجيني الجديد لمرضى أمراض الدم الوراثية
ويعتمد العلاج على تقنية التعديل الجيني ”كريسبر“ «CRISPR»، والتي تتيح إدخال تعديلات في الحمض النووي الريبي «DNA» للخلايا. يتم أخذ خلايا جذعية من نخاع العظم للمريض، وتُعدل جينيًا في المختبر لإنتاج الهيموجلوبين الصحي. يتم بعد ذلك إعادة إدخال الخلايا الجذعية المعدلة إلى نخاع العظم للمريض.
ويمكن أن يوقف العلاج الحاجة إلى نقل الدم، ويحد من الألم والالتهابات، ويحسن جودة الحياة.
وأظهرت الدراسات السريرية أن العلاج يمكن أن يحسن بشكل كبير من حياة المرضى، حيث يمكن أن يوقف الحاجة إلى نقل الدم، ويحد من الألم والالتهابات، ويحسن جودة الحياة.
وقد يعاني المرضى من آثار جانبية مشابهة لتلك المرتبطة بزراعة الخلايا الجذعية الذاتية، بما في ذلك الغثيان والتعبان والحمى وزيادة خطر الإصابة بالعدوى.
علاج هو الأول من نوعه
من جانبه، قال الدكتور عبد الله آل زايد، استشاري أمراض الدم ورئيس مركز أمراض الدم الوراثية بمستشفى القطيف المركزي، إن هذا الاعتماد هو الأول من نوعه، ويفتح آفاقًا جديدة للأمل للمرضى الذين يعانون من هذه الأمراض المزمنة، والذين تبلغ أعمارهم من 12 عامًا فما فوق.
وأوضح أن العلاج الجديد يعتمد على تقنية التعديل الجيني ”كريسبر“ «CRISPR»، والتي تتيح إدخال تعديلات في الحمض النووي الريبي «DNA» للخلايا، مضيفا أن العلاج يمكن أن يوقف الحاجة إلى نقل الدم، ويحد من الألم والالتهابات، ويحسن جودة الحياة للمرضى.
وتابع الدكتور آل زايد أن الاعتماد من قبل وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية «MHRA» في المملكة المتحدة هو خطوة مهمة نحو الاعتماد من قبل هيئة الغذاء والدواء الأمريكية «FDA»، والتي من المتوقع الإعلان عنه في شهر ديسمبر القادم.
مرضى فقر الدم المنجلي
وختم الدكتور آل زايد بقوله: “نترقب هذا الاعتماد بفارغ الصبر، ونتمنى أن يساهم في توفير العلاج المناسب لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا في المملكة العربية السعودية وجميع أنحاء العالم“.
يُذكر أن مرض فقر الدم المنجلي هو مرض وراثي يسبب خللًا في جين الهيموغلوبين، مما يؤدي إلى تكتل خلايا الدم الحمراء على شكل منجل، مما يتسبب في الألم والالتهابات ومشاكل أخرى.
أما مرض الثلاسيميا بيتا فهو مرض وراثي يسبب خللًا في جين الهيموغلوبين أيضًا، مما يؤدي إلى فقر الدم.
